فرارو
ژن‌درمانی و بینایی کودکان نابینا
تمامی کودکانی که در این آزمایش بررسی شده‌اند، با نوعی دیستروفی شدید شبکیه به نام LCA4 متولد شده بودند که باعث می‌شد این کودکان توانایی بسیار محدودی در درک نور داشته باشند. این شکل از بیماری به‌دلیل جهش در ژن AIPL1 ایجاد می‌شود که منجر به کمبود پروتئینی به همین نام در بدن این کودکان شده است. این پروتئین نقشی کلیدی در تبدیل نور به سیگنال‌های الکتریکی موردنیاز مغز برای تفسیر تصویر دارد.
